El premio, otorgado por la Fundación de la Enfermedad de Dent de Estados Unidos y dotado con 50.000 dólares, apoyará el desarrollo de una plataforma para estudiar la enfermedad de Dent tipo 1 (DD1), una patología renal minoritaria causada por mutaciones en el gen CLCN5 que afecta el túbulo proximal del riñón y puede derivar en insuficiencia renal.
El proyecto busca superar las limitaciones de los modelos actuales mediante el uso de organoides renales, modelos tridimensionales que reproducen mejor la fisiología renal humana y las complejas interacciones celulares del riñón.
La primera fase incluirá la prueba de 20 fármacos comerciales en organoides de ratón con DD1, con la selección asistida por inteligencia artificial. Posteriormente, se generarán organoides humanos a partir de pacientes para validar los candidatos más prometedores, permitiendo estudiar la enfermedad en diferentes contextos clínicos.
“"El objetivo es establecer una plataforma que permita estudiar la enfermedad y evaluar de manera más precisa posibles tratamientos. De esta manera, esperamos reducir el tiempo necesario para trasladar los resultados preclínicos hacia futuros ensayos clínicos."
Este estudio colaborativo, que también cuenta con el Servicio de Nefrología Pediátrica del Hospital Universitari Vall d’Hebron, liderado por la Dra. Gema Ariceta, y la Universitat d’Edimburg, tiene el potencial de abrir nuevas vías para el estudio de otras enfermedades renales y mejorar las opciones terapéuticas para pacientes con pocas alternativas.
“"La plataforma que se desarrollará en este proyecto puede abrir nuevas vías para estudiar otras enfermedades renales y contribuir a identificar tratamientos para pacientes que actualmente disponen de pocas opciones terapéuticas."
La Fundación de la Enfermedad de Dent es una organización estadounidense sin ánimo de lucro dedicada a la concienciación, conexión de pacientes e impulso de la investigación sobre la enfermedad de Dent tipo 1 y 2.
