La empresa biotecnológica catalana Minoryx Therapeutics, con sede en el TecnoCampus de Mataró, junto con el grupo farmacéutico Neuraxpharm, han anunciado conjuntamente la aprobación europea de NEZGLYAL® (leriglitazona). Este medicamento es el primer tratamiento farmacológico autorizado para la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), una enfermedad neurodegenerativa rara y muy grave.
La cALD es una forma agresiva de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) que causa lesiones cerebrales progresivas y deterioro neurológico severo, afectando principalmente a niños de entre 2 y 12 años. La aprobación se ha basado en los resultados del estudio clínico NEXUS y datos de programas de uso compasivo.
La leriglitazona está indicada para niños de sexo masculino de entre 2 y 12 años con cALD que presenten lesiones cerebrales iniciales sin captación de gadolinio (Gd negativas), es decir, en fases tempranas. Hasta ahora, la única opción terapéutica era el trasplante de células madre hematopoyéticas, un procedimiento invasivo.
Este nuevo fármaco ofrece una alternativa terapéutica menos invasiva con el potencial de frenar la progresión de la enfermedad. Se prevé que el primer lanzamiento europeo tenga lugar en Alemania antes de finales de 2026, seguido por otros países europeos.
Según el acuerdo de licencia entre Minoryx Therapeutics y Neuraxpharm, esta última será la encargada de comercializar el medicamento en Europa. El desarrollo clínico continuará con ensayos adicionales para pacientes con cALD más avanzada y síndrome de Rett.
