L'empresa biotecnològica catalana Minoryx Therapeutics, amb seu al TecnoCampus de Mataró, juntament amb el grup farmacèutic Neuraxpharm, han anunciat conjuntament l'aprovació europea de NEZGLYAL® (leriglitazona). Aquest medicament és el primer tractament farmacològic autoritzat per a l’adrenoleucodistròfia cerebral (cALD), una malaltia neurodegenerativa rara i molt greu.
La cALD és una forma agressiva de l’adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X (X-ALD) que causa lesions cerebrals progressives i deteriorament neurològic sever, afectant principalment nens d'entre 2 i 12 anys. L'aprovació s'ha basat en els resultats de l'estudi clínic NEXUS i dades de programes d’ús compassiu.
La leriglitazona està indicada per a nens de sexe masculí d’entre 2 i 12 anys amb cALD que presentin lesions cerebrals inicials sense captació de gadolini (Gd negatives), és a dir, en fases primerenques. Fins ara, l'única opció terapèutica era el trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques, un procediment invasiu.
Aquest nou fàrmac ofereix una alternativa terapèutica menys invasiva amb el potencial de frenar la progressió de la malaltia. Es preveu que el primer llançament europeu tingui lloc a Alemanya abans de finals de 2026, seguit per altres països europeus.
Segons l'acord de llicència entre Minoryx Therapeutics i Neuraxpharm, aquesta última serà l'encarregada de comercialitzar el medicament a Europa. El desenvolupament clínic continuarà amb assajos addicionals per a pacients amb cALD més avançada i síndrome de Rett.
