La ataxia de Friedreich es un trastorno neuromuscular de origen genético que afecta a unas 3.000 personas en el país. La enfermedad provoca daños severos en el sistema nervioso, dificultando el movimiento y la coordinación, además de aumentar el riesgo de padecer diabetes y miocardiopatías.
“"Los resultados demuestran que, cuanto antes se comience el tratamiento, antes se conseguirá frenar la progresión de la enfermedad."
El fármaco actúa activando la proteína Nrf2, esencial para combatir el estrés oxidativo que daña las células en estos pacientes. Instituciones como el Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona y La Paz en Madrid continúan investigando su eficacia en niños menores de 16 años a través del ensayo clínico BRAVE.
