Llega a España el primer fármaco para frenar la ataxia de Friedreich

Sanidad financia la omaveloxolona, el único tratamiento autorizado para esta enfermedad rara que afecta a jóvenes.

Imagen genérica de un vial de medicamento en un laboratorio de investigación médica.
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Imagen genérica de un vial de medicamento en un laboratorio de investigación médica.

El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de Skyclarys, el primer fármaco disponible en España para tratar la ataxia de Friedreich, una enfermedad neuromuscular degenerativa que hasta ahora carecía de opciones terapéuticas.

El medicamento, desarrollado por la farmacéutica Biogen, permite ralentizar el avance de una patología que causa graves problemas de movilidad y cardiopatías. Aunque el fármaco ya se utilizaba en países como Estados Unidos, su llegada a los hospitales españoles está prevista para el mes de abril, tras completar los trámites administrativos necesarios.

"Es una enfermedad devastadora. Álvaro ya no puede comer solo y Marta no puede caminar, pero este fármaco es esperanzador."

Pilar Mejías · Presidenta de la Fundación ALMAR
En el ámbito científico, destaca el papel de Badalona, donde la spin-off Biointaxis del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP) desarrolla una terapia génica. Este proyecto, dirigido por el doctor Antoni Matilla Dueñas, ha recibido más de dos millones de euros en financiación pública para intentar restaurar la función genética dañada en los pacientes.