Aquesta patologia neuromuscular afecta unes 3.000 persones a Espanya i es caracteritza per una pèrdua progressiva de la coordinació, l'equilibri i la parla. Fins ara, els pacients no disposaven de cap alternativa terapèutica per frenar el curs d'una malaltia que sol manifestar-se durant l'adolescència i que redueix dràsticament l'esperança de vida.
“"És una malaltia implacable per a la qual, fins ara, no disposàvem d'alternatives i assistíem a la pèrdua irreversible de capacitats en els nostres pacients."
El nou medicament, d'administració oral, està indicat per a pacients a partir dels 16 anys. El seu funcionament es basa en l'activació de la proteïna Nrf2, que protegeix les cèl·lules de l'estrès oxidatiu, un factor clau en el deteriorament neurològic d'aquests malalts. Tot i que no cura la patologia, els assajos clínics han demostrat que n'alenteix la progressió de forma significativa.
A Barcelona, centres de referència com l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau i l'Hospital Sant Joan de Déu han tingut un paper destacat en la recerca. El doctor Jesús Pérez, de Sant Pau, subratlla la importància de començar el tractament el més aviat possible per maximitzar-ne els beneficis.
