El premi, atorgat per la Fundació de la Malaltia de Dent dels Estats Units i dotat amb 50.000 dòlars, donarà suport al desenvolupament d'una plataforma per estudiar la malaltia de Dent tipus 1 (DD1), una patologia renal minoritària causada per mutacions en el gen CLCN5 que afecta el túbul proximal del ronyó i pot derivar en insuficiència renal.
El projecte busca superar les limitacions dels models actuals mitjançant l'ús d'organoides renals, models tridimensionals que reprodueixen millor la fisiologia renal humana i les interaccions cel·lulars complexes del ronyó.
La primera fase inclourà la prova de 20 fàrmacs comercials en organoides de ratolí amb DD1, amb la selecció assistida per intel·ligència artificial. Posteriorment, es generaran organoides humans a partir de pacients per validar els candidats més prometedors, permetent estudiar la malaltia en diferents contextos clínics.
“"L’objectiu és establir una plataforma que permeti estudiar la malaltia i avaluar de manera més precisa possibles tractaments. D’aquesta manera, esperem reduir el temps necessari per traslladar els resultats preclínics cap a futurs assaigs clínics."
Aquest estudi col·laboratiu, que també compta amb el Servei de Nefrologia Pediàtrica de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron, liderat per la Dra. Gema Ariceta, i la Universitat d’Edimburg, té el potencial d’obrir noves vies per a l'estudi d'altres malalties renals i millorar les opcions terapèutiques per a pacients amb poques alternatives.
“"La plataforma que es desenvoluparà en aquest projecte pot obrir noves vies per estudiar altres malalties renals i contribuir a identificar tractaments per a pacients que actualment disposen de poques opcions terapèutiques."
La Fundació de la Malaltia de Dent és una organització nord-americana sense ànim de lucre dedicada a la conscienciació, connexió de pacients i impuls de la recerca sobre la malaltia de Dent tipus 1 i 2.
